FDA批准首个每周1次长效药物疗法

9年底1日，FDA无限期已审批诺和诺德开发的Sogroya（somapacitan）母公司，运用于疗法类固醇性疾病。Sogroya是FDA审批的首款长效人类固醇，病患者只能须每周1次皮射给药。

类固醇性疾病是一种垂体前叶腺分泌类固醇不足的疾病。婴幼儿期类固醇缺乏的最典型特征是瘦削，沙质。此外还可能假定代谢异常、社会上心理身心、知觉缺陷。类固醇性疾病病患者可以给与麻醉类固醇作为替代疗法。

Sogroya的和可用性在一项随机、双盲、安慰剂相异试验中受益验证。该深入研究入一组了300例尚未给与过类固醇疗法或入一组前停止其他类固醇制剂疗法3个年底以上的类固醇性疾病病患者，分别给与每周1次皮射Sogroya、每周1次皮射安慰剂和每日1次皮射 somatropin（诺和诺德开发的重一组人类固醇）。Sogroya的通过指标腿部脂肪酸的百分比含量变化来同步进行指标。腿部脂肪酸是积聚在身体腿部或中心区域的脂肪酸，由类固醇平衡，与一些严重医学政治事件具体。

结果显示，34周疗法周期告一段落后，每周1次Sogroya疗法一组病患者的腿部脂肪酸含量平均上升了1.06%，安慰剂一组降低了0.47%，每日1次 somatropin一组上升了2.23%。每周1次Sogroya和每日1次 somatropin疗法一组病患者在其他外科终点也实现了一致的强化。

可用性不足之处，每周1次Sogroya最常见的病症都有风湿热、关节痛、胃肠、生理身心、痉挛、扁桃体炎、右臂或脚部溃疡、呕吐、肾上腺新功能不全、冠心病、血心血管疾病磷酸激酶降低、体重降低和贫血。Sogroya去除于有药物过敏史的病患者，也去除于有反应该性恶性、处于任何糖尿病眼病阶段的病患者、急性危重病或患有急性呼吸衰竭的病患者。

病患应该在运用于Sogroya之前应该对病患者同步进行眼科检查，此后定期同步进行检查，以排除先前假定的溃疡（眼后脊髓溃疡的情况）。视溃疡（脊髓溃疡）可能是颅内高压（颈椎内冲击上升）的症状。类固醇可能诱发或加重已假定的颅内高压。

Sogroya的活物成分somapacitan是一种人类固醇（hGH）的长效小分子，是天然的hGH经过修饰后增强了与血浆酶白酶的结合，降至每周1次给药的目的。诺和诺德还在开发somapacitan疗法婴幼儿类固醇性疾病的适应该症，曾于2019年9年底在第58届拉丁美洲儿科内分泌研究会（ESPE）年座谈会修正公布过每周1次somapacitan相对于每日1次 somatropin对尚未给与类固醇疗法的青春期前婴幼儿类固醇性疾病病患者的。1年数据显示，三种剂量低水平（0.04，0.08，0.16mg/kg/周）somapacitan疗法一组婴幼儿的平均年化身材矮小成长速率分别为7.8，9.7，11.5厘米，每日1次 somatropin一组的平均年化身材矮小成长速率为10.0厘米。

类固醇缺乏是儿科常见疾病，但是数十年以来，类固醇缺乏婴幼儿的值得注意疗法法则是每日一次类固醇皮射，运用于强化身材矮小和代谢异常。对于病患者和其病患者而言，每日1次麻醉疗法的负荷较重，导致依从性不佳和总体治果上升。今年6年底26日，Ascendis本公司也向FDA提交了每周1次长效TransCon人类固醇疗法婴幼儿类固醇性疾病的生物制品母公司申请，维昇本公司持有该的产品东亚居住权，在东亚的III期乳癌也正要同步进行中。